Skip to main content

Novica

Izboljšano orodje za spreminjanje genoma za razvoj naprednih metod genske terapije

Lainšček et al., Nature Communications, 2022 

Na področju tehnologije urejanja genoma smo izboljšali orodje za modifikacijo genoma, sistem CRISPR/Cas, za katerega je bila leta 2020 podeljena Nobelova nagrada na področju kemije. Izboljšan sistem predstavlja pomemben napredek na področju razvoja personaliziranih metod zdravljenja, preučevanja bolezni, biotehnologije ter možnosti personalizacije različnih terapevtskih pristopov, med drugim tudi za zdravljenja različnih rakavih obolenj ter genetskih bolezni.

Sistem CRISPR/Cas predstavlja revolucionarno orodje, ki je bilo odkrito kot bakterijski imunski sistem, s katerim se ščitijo pred bakterijskimi virusi, omogoča pa tarčno spremembo genoma. Ta lastnost se s pridom izkorišča v raziskavah, izboljšani produkciji hrane, biogoriv, v zadnjem času pa pridobiva na veljavi odkrivanje novih zdravil in zdravljenje različnih bolezni, tako raka kot drugih bolezni z genetskim ozadjem. Dvokomponentni sistem CRISPR/Cas sestavlja encim Cas9 ter majhna RNA, ki usmerja molekulske škarje na točno določeno tarčno zaporedje DNA, ki ga želimo spremeniti. Danes poteka že več kot 60 kliničnih raziskav za zdravljenje številnih bolezni z uporabo CRISPR.

Omenjen sistem z velikim potencialom je kljub izjemni uporabnosti mogoče še izboljšati. Izvirna ideja je, da smo protein Cas9 preko obvitih vijačnic povezali z eksonukleazami, encimi, ki skrajšujejo verigo DNK od mesta cepitve, kar smo poimenovali CCExo. Tvorba obvite vijačnice omogoči premik eksonukleaze k mestu DNA preloma, kar povzroči dodatno odstranitev nukleotidov z obeh koncev preloma. Slednje prepreči, da bi celici lastni mehanizmi prelom DNA popravili brez spremembe, kar izboljša delež izbitja gena na točno določenem mestu. Robustnost delovanja sistema CCexo smo potrdili na številnih celičnih linijah in različnih genih.

LAINŠČEK, Duško, FORSTNERIČ, Vida, MIKOLIČ, Veronika, MALENŠEK, Špela, PEČAN, Peter, BENČINA, Mojca, SEVER, Matjaž, PODGORNIK, Helena, JERALA, Roman. Coiled-coil heterodimer-based recruitment of an exonuclease to CRISPR/Cas for enhanced gene editing. Nature communications. 23 Jun. 2022, 13, 1-12. ISSN 2041-1723.

Povezava: https://www.nature.com/articles/s41467-022-31386-1

Edinstvena zgradba fosfolipaze C iz Listeria monocytogenes Listerioza je ena najsmrtonosnejših bolezni, katere…
Kemijski nadzor delovanja človeških celic igra pomembno vlogo pri zasnovi novih genskih in celičnih terapij, saj omogoča…
Raziskovalci Kemijskega inštituta poročajo o znanstvenem napredku na področju tehnologije urejanja genoma. Izboljšali so…
Ljubljana, 10. november 2021 – Raziskovalca Kemijskega inštituta prof. dr. Gregor Mali in dr. Andraž Krajnc sta…
Ljubljana, 6. julij 2021 - Koronakriza  nas pesti že skoraj leto in pol. Človeštvo je postavila pred neslutene izzive,…
Za slepe in slabovidne(CTRL+F2)
barva kontrasta
velikost besedila
označitev vsebine
povečava