Novica

Poznamo več sto vrst rakavih obolenj. Eden od 2000 Slovencev ima redko bolezen, od tega polovica otrok. Za večino redkih bolezni in rakavih obolenj še ni na voljo učinkovitih zdravil. Izjemen napredek na področju ved o življenju obeta, da bomo v prihodnjih letih znali odpraviti vzrok številnih bolezni. Napredni pristopi zdravljenja, kot sta genska in celična terapija, so izjemno učinkoviti, ker so ciljani, prilagojeni posameznim pacientom ali skupinam pacientov in lahko omogočijo celo trajno ozdravitev.

S tehnologijami za urejanje genoma v celice vnesemo želen genski zapis ali popravimo del genoma, ki povzroča bolezen. Danes poznamo genski vzrok več tisoč bolezni. Sodobne tehnologije, ki nam omogočajo precizno popravljanje DNK ali RNK ali vnos nadomestnega gena, se izjemno hitro razvijajo, zato lahko za različne genske bolezni uporabimo najustreznejše tehnologije.

Pri celični genski terapiji v telo vnašamo celice s terapevtskim učinkom, ki predstavljajo zdravilo, ki lahko v telesu opravlja svojo nalogo tudi več desetletij. Terapevtske celice za imunoterapijo raka, kot so celice CAR-T, prepoznajo in uničijo rakave celice.

Raziskovalci Kemijskega inštituta so z izjemnimi dosežki na področjih sintezne biologije, nevrobiologije, genetike in imunologije pomembno pripomogli k razumevanju mehanizmov nastanka bolezni in razvoju tehnologij za gensko in celično terapijo. O tem pričata tudi dva ERC-projekta za uveljavljene raziskovalce in projekt ERC PoC za razvoj tehnologij. Pridobljena znanja, tehnološka ekspertiza in odlično osebje predstavljajo komparativno prednost, na kateri bomo gradili uspešen center, v okviru katerega želimo omogočiti prenos tega znanja do pacientov.

Namen Centra je povezovanje raziskovalcev na področju biomedicine z zdravniki, pacienti ter družbo za razvoj in prenos tehnologij v klinične raziskave. Spodbujal bo razvoj biotehnoloških podjetij z visoko dodano vrednostjo in se povezoval s farmacevtsko industrijo.

Partnerji v projektu:
Nosilec projekta je Kemijski inštitut, ki bo v center prispeval vrhunsko znanje na področju razvoja terapije raka in genetskih bolezni v povezavi s sintezno biologijo.  

Partner odličnosti je Univerzitetni kolidž v Londonu (UCL), ki ima odlično razvit prenos znanja do klinike na področju biomedicine, bo prek več svojih enot (IoN, Biochem Eng, IIT, TRO) predstavljal ključno mednarodno strateško zavezništvo. Svetovali bodo pri organizaciji centra, nudili podporo pri prenosu terapij iz laboratorijev proti pacientom in trgu, usposabljali osebje centra, povezovali z regulatorji, podjetji in klinikami
 
Pridruženi strokovni partner je UK Gene and Cell Therapy CATAPULT, ki bo sodeloval na področjih, kot je ocena zdravstvene ekonomike novih terapij, sodelovanje pri regulatornih postopkih, izvajanje študij predklinične varnosti ter industrializacija proizvodnih procesov za izdelavo genskih in celičnih terapij.

Raziskave in prenos v kliniko

Center bo omogočil razvoj naprednih terapij predvsem na področju genskega zdravljenja bolezni, vključno z redkimi nevrorazvojnimi boleznimi, imunoterapijo raka, zdravljenje nevrodegenerativnih bolezni in drugih naprednih biomedicinskih zdravil. Trajnostno doseganje ciljev in konkurenčnost centra bo temeljila na vrhunski znanosti slovenskih raziskovalcev na področjih sintezne biologije, imunologije in genetike. Usposabljanje raziskovalcev bo potekalo v centru, kot tudi v programih univerze UCL na področjih, ki v Sloveniji niso razvita, a so ključna za razvoj in prenos naprednih terapij do pacientov.

Spletna stran projekta CTGCT: https://www.ctgct.si