Odseki

Naš cilj je razvoj raznolikih biomedicinskih orodij, usmerjenih v pripravo terapevtskih rešitev za genetske bolezni in težko ozdravljive rake. Razvijali bomo nove tehnologije za genske in celične terapije ter imunoterapije.

Osrednji poudarek našega delovanja je celovit translacijski proces, ki sistematično povezuje temeljno znanost z dejansko klinično uporabo. Razvoj poteka po načelu »od laboratorijske klopi do bolniške postelje« – od identifikacije in validacije terapevtskih tarč, razvoja in optimizacije dostavnih sistemov ter testiranja v naprednih predkliničnih modelih, do priprave kandidatov za klinična preskušanja. Posebno pozornost namenjamo varnosti, ponovljivosti in skladnosti z regulativnimi zahtevami, s čimer zagotavljamo realne možnosti za prenos terapij v klinično okolje.

Ključni del translacije je sodelovanje z vodilnimi zdravniki, ki soustvarjajo raziskovalne prioritete na podlagi dejanskih potreb bolnikov. Redna strokovna srečanja, skupno načrtovanje raziskav in vključevanje kliničnih podatkov omogočajo, da so razvite rešitve klinično relevantne in izvedljive.

Hkrati aktivno sodelujemo z društvi pacientov, ki predstavljajo nepogrešljiv glas uporabnikov zdravstvenega sistema. S tem zagotavljamo boljše razumevanje bremena bolezni, etičnih vidikov ter pričakovanj bolnikov in njihovih družin. Takšno povezovanje znanosti, klinične prakse in pacientov ustvarja trdno translacijsko platformo za razvoj naprednih, varnih in dostopnih terapevtskih rešitev.

Sofinancira:

1. Ivanovski, F., Jazbec, V., Varda, N., Jerala, R., & Benčina, M. (2025). Ultrasound-responsive mammalian cell synthetic biology. IEEE Transactions on Ultrasonics, Ferroelectrics, and Frequency Control, 1–1. https://doi.org/10.1109/TUFFC.2025.3570813
2. Frank, Julia Katharina, Kampleitner, Carina, Heimel, Patrick, Leinfellner, Gabriele, Hanetseder, Dominik, Sperger, Simon, Frischer, Amelie, Schädl, Barbara, Marolt  Presen, Darja, et al (2025). Circulating miRNAs are associated with successful bone regeneration. Frontiers in bioengineering and biotechnology. 2025, vol. 13, str. 1-15. https://www.frontiersin.org/journals/bioengineering-and-biotechnology/articles/10.3389/fbioe.2025.1527493/full.
3. LAPANJA, Tjaša, MICHELI, Pietro, GONZALEZ-GUERRA, Andres, RADOMSKYI, Oleksandr, DE FRANCESCHI, Gioia, MURAVEVA, Anna, ATTINGER, Alexander, ROTH, Chiara Nina, TRIPODI, Matteo, BOISSONNET, Tom, et al. Pupil size modulation drives retinal activity in mice and shapes human perception. Nature communications. 2025, vol. 16, issue 1, article no. 7334, str. 1-19, ilustr. ISSN 2041-1723. https://www.nature.com/articles/s41467-025-62736-4.
4. LEVSTEK, Tina, BREZNIK, Nika, BALANT MARIN, Kaja, PODKRAJŠEK, Tisa, VUJKOVAC, Bojan, NOWAK, Albina, OLIVEIRA, João-Paulo, DOSTÁLOVÁ, Gabriela, LINHART, Aleš, ŠAFAŘÍKOVÁ, Marketa, ALTARESCU, Gheona, TREBUŠAK PODKRAJŠEK, Katarina. A non-coding signature in SHROOM3 is associated with kidney disease progression in Fabry disease. Molecular genetics and metabolism. [Online izd.]. Jan. 2026, vol. 147, iss. 1, [article no.] 109710, str. 1-9, ilustr. ISSN 1096-7206. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1096719225007024?via%3Dihub,
5. LEVSTEK, Tina, BAHČIČ, Erazem, VUJKOVAC, Bojan, COKAN VUJKOVAC, Andreja, TESOVNIK, Tine, REMEC, Žiga Iztok, ČUK, Vanja, TREBUŠAK PODKRAJŠEK, Katarina. Telomere length, oxidative stress, and kidney damage biomarkers in Fabry nephropathy. Cells. 2025, vol. 14, no. 3, str. 1-15, ilustr. ISSN 2073-4409. https://www.mdpi.com/2073-4409/14/3/218.
6. LEVSTEK, Tina, VUJKOVAC, Bojan, NOWAK, Albina, OLIVEIRA, João-Paulo, DOSTÁLOVÁ, Gabriela, LINHART, Aleš, ŠAFAŘÍKOVÁ, Marketa, ALTARESCU, Gheona, TREBUŠAK PODKRAJŠEK, Katarina. Identification of genetic variants associated with Fabry nephropathy progression using whole-exome sequencing. Molecular genetics and metabolism. 2025, vol. 145, iss. 4, [article no.] 109191, str. 1-5. https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S1096719225001829?via%3Dihub.
7. Presen, D. M., Lainšček, D., Kinghorn, J., Sebestyen, Z., Kuball, J., Amini, L., Reinke, P., Fuchs, A., Jerala, R., & Benčina, M. (2024). CTGCT, Centre of Excellence for the Technologies of Gene and Cell Therapy: Collaborative Translation of Scientific Discoveries into Advanced Treatments for Neurological Rare Genetic Diseases and Cancer. Computational and Structural Biotechnology Journal. https://doi.org/10.1016/j.csbj.2024.11.051
8. KIELER, Markus, PRAMMER, Leona Sophia, HELLER, Gerwin, HOFMANN, Melanie, SPERGER, Simon, HANETSEDER, Dominik, NIEDERREITER, Birgit, KOMLJENOVIC, Andrea, MAROLT PRESEN, Darja, et al. Itaconate is a metabolic regulator of bone formation in homeostasis and arthritis. eARD. Elektronska izd. 2024, vol. 83, iss. 11, str. 1465-1479. https://ard.bmj.com/content/early/2024/07/10/ard-2023-224898, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38986577/.
9. MAROLT PRESEN, Darja, GOESCHL, Vanessa, HANETSEDER, Dominik, OGRIN, Laura, STETCO, Alexandra-Larissa, TANŠEK, Anja, POŽENEL, Laura, BRUSZEL, Bella, MITULOVIĆ, Goran, OESTERREICHER, Johannes, ZIPPERLE, Johannes, et al. Prolonged cultivation enhances the stimulatory activity of hiPSC mesenchymal progenitor-derived conditioned medium. Stem cell research & therapy. 2024, vol. 15, str. 1-22. https://stemcellres.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13287-024-03960-5.
10. Ivanovski, F., Meško, M., Lebar, T., Rupnik, M., Lainšček, D., Gradišek, M., Jerala, R., & Benčina, M. (2024). Ultrasound-mediated spatial and temporal control of engineered cells in vivo. Nature Communications, 15(1), 7369. https://doi.org/10.1038/s41467-024-51620-2
11. Mezgec, K., Snoj, J., Ulčakar, L., Ljubetič, A., Tušek Žnidarič, M., Škarabot, M., & Jerala, R. (2024). Coupling of Spectrin Repeat Modules for the Assembly of Nanorods and Presentation of Protein Domains. ACS Nano. https://doi.org/10.1021/acsnano.4c07701
12. Jazbec, V., Varda, N., Šprager, E., Meško, M., Vidmar, S., Romih, R., Podobnik, M., Kežar, A., Jerala, R., & Benčina, M. (2024). Protein Gas Vesicles of Bacillus megaterium as Enhancers of Ultrasound-Induced Transcriptional Regulation. ACS Nano, 18(26), 16692–16700. https://doi.org/10.1021/acsnano.4c01498
13. Esih, H., Mezgec, K., Billmeier, M., Malenšek, Š., Benčina, M., Grilc, B., Vidmar, S., Gašperlin, M., Bele, M., Zidarn, M., Zupanc, T. L., Morgan, T., Jordan, I., Sandig, V., Schrödel, S., Thirion, C., Protzer, U., Wagner, R., Lainšček, D., & Jerala, R. (2024). Mucoadhesive film for oral delivery of vaccines for protection of the respiratory tract. Journal of Controlled Release, 371, 179–192. https://doi.org/10.1016/j.jconrel.2024.05.041
14. Plaper, T., Rihtar, E., Železnik Ramuta, T., Forstnerič, V., Jazbec, V., Ivanovski, F., Benčina, M., & Jerala, R. (2024). The art of designed coiled-coils for the regulation of mammalian cells. Cell Chemical Biology. https://doi.org/10.1016/j.chembiol.2024.06.001