Odseki

Cilj projekta EditYR je povečati učinkovitost, varnost in trajnost terapij za zdravljenje genetskih bolezni – to je bolezni, ki jih povzročajo prirojene napake v dednem oziroma genetskem zapisu.

Trenutne napredne genske terapije so osnovane na dostavi »zdravih« kopij okvarjenih genov v celice, vendar se ti sčasoma izgubijo ali pa se naključno vstavijo v genetski zapis, kar lahko povzroči dodatne zdravstvene zaplete. Trajno in varno rešitev predstavljajo molekularna orodja, ki lahko ciljajo natančno določena, skrbno izbrana, varna mesta v genetskem zapisu celice, ter tja trajno vstavijo zdravo kopijo okvarjenega gena.

V projektu se bomo osredotočali na mikrobne encime, imenovane tirozinske rekombinaze. Delujejo kot lepilo in škarje hkrati – en sam encim lahko genetski zapis razreže in v zarezo natančno prilepi nov kos brez dodatnih napak, vendar jih ni enostavno ciljati na katerokoli mesto. Glavni cilj projekta je iskanje novih načinov za natančno ciljanje rekombinaz na izbrana mesta v genetskem zapisu, kar bomo dosegli s kombinacijo analize naravnih encimov in njihovih tarč, strukturnega modeliranja, ter visoko-zmogljivih eksperimentalnih metod. Varnost je izjemnega pomena za vsakršno terapijo, zato bomo poiskali, preverili in skrbno izbrali mesta, kjer lepljenje novih genov ne zmoti normalnega delovanja celice.